美国 FDA 批准 Ionis 罕见神经系统疾病药物 Zanvastro

美国 FDA 批准了 Ionis Pharmaceuticals 的 Zanvastro（zilganersen），该药成为罕见且致命的神经系统疾病亚历山大病的首款疾病修饰疗法。Zanvastro 是一种反义寡核苷酸，通过靶向编码胶质纤维酸性蛋白（GFAP）的 RNA 来减少星形胶质细胞中过度表达的 GFAP，从而防止蛋白聚集破坏神经髓鞘化。