Nature Reviews Drug Discovery· Asher Mullard·2026-10-05 08:00· 4 天前精选AI 评分65

Ultragenyx 的 MPS IIIA 基因疗法获 FDA 批准

Gene therapy for rare lysosomal storage disorder nabs FDA approval

AI 导读

美国 FDA 批准 Ultragenyx Pharmaceutical 的基因疗法 rebisufligene etisparvovec（Fayuvi），用于治疗患有黏多糖贮积症 IIIA 型（MPS IIIA，即 Sanfilippo 综合征 A 型）的儿科患者。这是该罕见神经退行性溶酶体贮积病首个获 FDA 批准的治疗选择。

来源：Nature Reviews Drug Discovery · nature.com

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