uniQure 亨廷顿病基因疗法 AMT-130 上市申请获 FDA 受理

uniQure 研发的亨廷顿病基因疗法 AMT-130 上市申请获 FDA 受理，该疗法通过脑部手术递送载体以沉默致病基因。早期 15 名高剂量患者随访 3 年显示疾病进展减缓 80%，但整体试验仅纳入 51 人并采用外部数据对照，后续仍需召开咨询会议审议。