与 FDA 达成一致只是起点，而非欧洲市场的罕见病策略

VCLS 发布的罕见病研发新指南指出，生命科学企业在临床设计中仅与 FDA 达成一致只是起点，不能直接作为欧洲市场策略。试验设计需同步统筹欧美两地监管，涵盖非临床证据、欧洲科学建议、罕见病认定、儿科计划及未来 HTA（卫生技术评估）要求。申办方若未提前寻求欧洲科学建议沟通，可能因监管分歧导致欧洲试验延误并推高修正成本。