FDA 授予 Octant 在研口服药物 OCT-980 孤儿药资格用于治疗视网膜色素变性

美国 FDA 授予 Octant 旗下在研口服小分子药物 OCT-980 孤儿药资格，用于治疗视网膜色素变性，特别是视紫红质相关常染色体显性视网膜色素变性（RHO-adRP）。该药通过纠正蛋白质错误折叠并恢复视紫红质的正常细胞转运发挥作用，目前正在进行 I/II 期临床研究。若最终获批，Octant 将有望获得 7 年美国市场独占期及临床试验税收抵免等支持。