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FDA授予Octant在研药OCT-980孤儿药资格
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2026年10月，美国FDA授予Octant旗下在研口服小分子药物OCT-980孤儿药资格，用于治疗视网膜色素变性，特别是视紫红质相关常染色体显性视网膜色素变性（RHO-adRP）。该药物的作用机制是通过纠正蛋白质错误折叠并恢复视紫红质的正常细胞转运来发挥疗效。目前，OCT-980正在进行I/II期临床研究。若最终成功获批，Octant将有望获得为期7年的美国市场独占期以及临床试验税收抵免等政策支持。
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最新进展10月28日 17:57
FDA授予Octant口服小分子OCT-980孤儿药资格，用于治疗视网膜色素变性。报道时间线
沿着报道，了解事件的不同侧面。
10月28日
- Pharmaceutical TechnologyFDA 授予 Octant 在研口服药物 OCT-980 孤儿药资格用于治疗视网膜色素变性
美国 FDA 授予 Octant 旗下在研口服小分子药物 OCT-980 孤儿药资格，用于治疗视网膜色素变性，特别是视紫红质相关常染色体显性视网膜色素变性（RHO-adRP）。该药通过纠正蛋白质错误折叠并恢复视紫红质的正常细胞转运发挥作用，目前正在进行 I/II 期临床研究。若最终获批，Octant 将有望获得 7 年美国市场独占期及临床试验税收抵免等支持。
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