UniQure 获 FDA 审评决定日期；梯瓦制药终止脑部疾病药物研究

美国 FDA 已同意加快审评 UniQure 针对亨廷顿舞蹈病的基因疗法，预计 5 月 1 日做出裁决；梯瓦制药则因中期数据显示缺乏疗效，提前终止口服药 emrusolmin 治疗多系统萎缩的中期试验。此外，Bright Minds 的抗癫痫药 BMB-101 因小鼠毒性被 FDA 部分临床暂停，Specific Biologics 完成 $35 million A 轮融资用于 ALS 早期试验。