FDA发布个性化基因编辑疗法指南草案明确审批路径

2026年10月28日，据BioPharma Dive报道，美国FDA发布个性化基因疗法指南草案。草案提出，药企在针对某一基因突变的首个疗法获批后，后续针对同一致病基因的其他罕见突变仅凭实验室数据即可获准，无需开展全新临床试验，但药企须在最初申请中定义“个性化特征空间”参数，以改善超罕见突变疗法的研发经济模型并提升药物可及性。次日，据Endpoints News报道，FDA正式概述了针对单个患者致病突变定制个体化基因编辑药物的监管审批路径与具体申报步骤。

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