FDA发布个性化基因疗法即插即用指南草案

美国FDA发布个性化基因疗法指南草案，允许药企在针对某一基因突变的首个疗法获批后，后续针对同一致病基因的其他罕见突变仅凭实验室数据即可获准，无需开展全新临床试验。药企需在最初申请中定义个性化特征空间（individualized feature space）参数。此举旨在改善超罕见突变疗法的研发经济模型，并配合罕见病框架倡议提升基因编辑药物的可及性。