英国MHRA附条件批准Dojolvi治疗长链脂肪酸氧化障碍

2026年10月30日，英国药品和健康产品管理局（MHRA）批准了三庚酸甘油酯口服液（Dojolvi）用于治疗成人和儿童长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD）患者。该药物由Ultragenyx获得许可，属于处方口服液，需配合饮食控制使用，以协助预防细胞能量危机。此次获得的是附条件上市许可，未来若要转为全面许可，仍需依赖一项正在进行的儿科研究提供进一步的疗效与安全性证据。

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