英国 MHRA 附条件批准三庚酸甘油酯（Dojolvi）用于治疗长链脂肪酸氧化障碍

英国 MHRA 批准三庚酸甘油酯口服液（Dojolvi）用于治疗成人和儿童长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD）患者。该药获得的是附条件上市许可，后续转为全面许可仍需一项正在进行的儿科研究提供进一步疗效与安全性证据。该药由 Ultragenyx 获得许可，作为处方口服液配合饮食控制使用，以协助预防细胞能量危机。