MHRA · 英国药监新闻·· 2 小时前精选AI 评分83
英国MHRA批准基因编辑疗法Casgevy扩展用于5岁及以上血液病患儿
MHRA approves gene-editing treatment for children aged five and over with serious inherited blood disorders
AI 导读
英国MHRA批准将基因编辑疗法Casgevy（exagamglogene autotemcel）的适用人群扩展至5岁及以上严重镰状细胞病和输血依赖型β-地中海贫血儿童。
推荐理由
英国药监机构将该基因编辑疗法的适用年龄从12岁下调至5岁，为低龄严重血液遗传病患儿提供了新的临床用药依据。
来源：MHRA · 英国药监新闻 · gov.uk