美国FDA启动罕见病框架倡议以重塑审评体系

美国FDA宣布启动罕见病框架倡议，计划放弃一刀切的监管标准，针对具体疾病制定适配的药物开发与审评框架。该倡议将全面审查从临床前沟通到上市后要求的各个环节，并在10月28日的会议上广泛征求患者与专家意见。分析人士指出，新框架并非降低审批门槛，而是为了提升审评透明度并降低罕见病药物研发与投资的不确定性。