AI 日报 · 2026 年 10 月 13 日 · 星期二
医药AI前线
FDA批准首创胰腺癌RAS抑制剂Rasonque
监管与临床研发迎来重磅进展，FDA批准针对胰腺癌的同类首创RAS抑制剂Rasonque，并批准亚历山大病首款疾病修饰疗法Zanvastro。前沿科研方面，学者结合AlphaFold与Evo2语言模型发现了无需PAM的新型VIPR系统。此外，Veeva与IQVIA建立长期全球商业与临床合作。
法规与审批
Nature Biotechnology一手Revolution Medicines 胰腺癌 RAS 抑制剂 Rasonque 获 FDA 批准
美国 FDA 批准 Revolution Medicines 靶向转移性胰腺导管腺癌的同类首创 RAS 抑制剂 Rasonque（daraxonrasib）。该药通过分子胶机制结合亲环素 A 和处于活化开状态的 RAS GTPase，阻断超 90% 胰腺肿瘤中存在的多种 RAS 突变。9 月公布的早期临床试验显示该药在肺癌中也展现出治疗前景。
Nature Biotechnology一手美国 FDA 批准 Ionis 罕见神经系统疾病药物 Zanvastro
美国 FDA 批准了 Ionis Pharmaceuticals 的 Zanvastro（zilganersen），该药成为罕见且致命的神经系统疾病亚历山大病的首款疾病修饰疗法。Zanvastro 是一种反义寡核苷酸，通过靶向编码胶质纤维酸性蛋白（GFAP）的 RNA 来减少星形胶质细胞中过度表达的 GFAP，从而防止蛋白聚集破坏神经髓鞘化。
研究与论文
Nature Biotechnology一手追溯 CRISPR–Cas 起源：研究发现无需 PAM 序列的新型 VIPR 系统
Yoon 等人在《Science》发表研究，通过 AlphaFold 结构搜索与 Evo2 基因组语言模型分析，发现了可能作为 1 类 CRISPR–Cas 演化前体的新型 VIPR 系统。
Nature Medicine一手研究构建医疗系统规模癌症恶病质多模态图谱
一项发表在《Nature Medicine》上的研究利用 52,236 名癌症患者的纵向数据，构建了涵盖疾病发作维度的癌症恶病质多模态图谱。该研究表明患者体重下降事件与全身血清学特征及特定肿瘤基因型相关。通过整合临床和分子数据，研究展示了预测体重下降发作并实现早期识别的可行性。
Nature Medicine一手Nature Medicine研究：更年期动力学群体尺度重建揭示末次月经期的生理断崖
一项发表于《Nature Medicine》的研究利用新型计算框架对两个独立队列的实验室数据进行了横断面分析，揭示末次月经期标志着突发的多系统生理转变。分析同时显示，性激素相关变化在更年期开始前 10 年以上便已出现。
npj Digital Medicine一手从撰写转向编辑：规培生使用环境AI临床文书的能力框架
研究针对环境AI在临床普及使规培生病历工作从自主撰写转向文书编辑的现状，提出了面向医学培训的能力框架。该框架将病历审核界定为可教学的临床技能，包含错误检测、临床核对、独立生成和信任校准四个维度。作者同时阐述了如何借助模拟训练开展教学，以应对AI生成病历对传统临床思维训练带来的冲击。
行业动态
Veeva 与 IQVIA 达成全球商业与临床长期合作伙伴关系
Veeva 与 IQVIA 建立长期全球商业与临床合作伙伴关系，支持客户协同使用两家公司的软件应用、数据和服务。通过联合主数据与第三方访问（TPA）协议，IQVIA 数据可直接用于 Veeva Network、Veeva Nitro、Veeva AI、Vault CRM 和 Crossix 等应用，双方简化了项目的 TPA 流程。
礼来在减重在研新药 Retatrutide 获批前全面打击黑市销售与侵权诉讼
礼来正针对其处于 III 期临床的在研减肥药物 retatrutide 展开法律与合规维权，起诉多家涉嫌非法销售黑市产品的美国公司并通报监管机构。该三靶点受体激动剂尚未获得 FDA 批准，但已有医美机构和网络渠道以每月约 $200 的低价销售未经验证的成分；礼来已在全球举报超过 1.4 万条违规推广信息，并将 200 多个涉案实体移交给 FDA 和美国司法部。