Ultragenyx 的 MPS IIIA 基因疗法获 FDA 批准
美国 FDA 批准 Ultragenyx Pharmaceutical 的基因疗法 rebisufligene etisparvovec（Fayuvi），用于治疗患有黏多糖贮积症 IIIA 型（MPS IIIA，即 Sanfilippo 综合征 A 型）的儿科患者。这是该罕见神经退行性溶酶体贮积病首个获 FDA 批准的治疗选择。
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美国 FDA 批准 Ultragenyx Pharmaceutical 的基因疗法 rebisufligene etisparvovec（Fayuvi），用于治疗患有黏多糖贮积症 IIIA 型（MPS IIIA，即 Sanfilippo 综合征 A 型）的儿科患者。这是该罕见神经退行性溶酶体贮积病首个获 FDA 批准的治疗选择。