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美国 FDA

FDA 的法规、指南、审批与警告信动态。

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第 21–21 条 · 共 21 条
10月5日周一
  1. Nature Reviews Drug Discovery65

    Ultragenyx 的 MPS IIIA 基因疗法获 FDA 批准

    美国 FDA 批准 Ultragenyx Pharmaceutical 的基因疗法 rebisufligene etisparvovec（Fayuvi），用于治疗患有黏多糖贮积症 IIIA 型（MPS IIIA，即 Sanfilippo 综合征 A 型）的儿科患者。这是该罕见神经退行性溶酶体贮积病首个获 FDA 批准的治疗选择。